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真实世界证据用于药品研发和评估
作者：
 [美]杨哈里（Harry Yang） [美]于斌兵（Binbing Yu） 著 李芬 金春林 译
定价：
98 元
页数：
138页
ISBN：
978-7-309-16467-1/R.1987
字数：
197千字
开本：
16 开
装帧：
平装
出版日期：
2023年8月 　　　　　　
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内容提要

       前言
      
       随着医疗改革的深化和药品研发激励措施的落实，新药加速上市同时对药物研发工作的质量和效率提出了更高的要求。随机对照临床试验（randomized controlled trial, RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，但传统的药物临床试验往往存在实施难度较大、时间成本高昂以及难以外推等问题。
       真实世界证据（real-world evidence, RWE）是从传统临床试验以外的环境中生成的，来源包括电子健康记录、管理和索赔数据、产品和疾病登记以及患者使用家庭使用或可穿戴设备生成的数据。近年来，如何利用RWE评价药物的有效性和安全性，成为国内外药物研发和监管决策中日益关注的热点问题。世界各国的监管机构如美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局、日本药品和医疗器械管理局等对于使用真实世界数据对医疗产品进行安全性评价已经积累了丰富的实践经验。我国系统性开展使用真实世界证据支持药物监管决策的工作尚处于起步阶段，2020年1月7日，国家药品监督管理局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，明确了真实世界研究的相关定义、真实世界数据（realworld data, RWD）的来源和适用性、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价等内容，以指导利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性等。此文件的出台，标志着中国的监管机构进一步与全球标准进行对接。
       本书讨论了RWD和RWE在药物研发和评估方面的最新进展。本书的撰稿人都是经验丰富的药学从业者，他们提供了广泛的RWE观点、机遇、挑战和解决方案。本书共分为8个章节，首先介绍了RWE在药物研发过程中的作用，强调了RWE应用在改变药物研发和商业化方面的潜在机遇和挑战。其次，通过案例生动地向读者分享了如何使用基于人群的癌症登记RWD来评估癌症的趋势和负担，介绍了用于分析和呈现癌症统计数据的微链接地图和连接点模型。接着，讨论了使用RWE评估药物安全性的贝叶斯方法以及使用贝叶斯方法评估基于RWD未观察到的混杂因素的影响。后续，说明了如何使用RWE进行承保和支付决策，讨论了付款人和卫生技术评估机构使用RWE的趋势、案例研究和指南，回顾了使用倾向得分调整从观察数据推断因果关系的常用策略。最后，介绍了药物研发中利用人工智能和机器学习分析电子健康记录来预测临床结果。我们正处在大数据引导决策的时代，可以利用图像识别、文本识别、语音识别等技术实现异质化的RWD的快速结构化；使用大数据分析方法、云储存、云计算等技术，将分散的海量RWD整合及快速分析。在新技术的推动下，RWE一定能在药物研发方向得到更加广泛和深入的应用。
       为此，上海市卫生和健康发展研究中心（上海市医学科学技术情报研究所）依托2021年上海市人才发展资金（编号：2021001RC）和首都医科大学国家医疗保障研究院开放性课题：医疗保障大数据挖掘处理新技术及应用案例研究（编号：YB2022B03），邀请国内卫生管理学、卫生经济学、卫生技术评估等专业领域的专家翻译本书。《真实世界证据用于药品研发和评估》旨在通过分享国际从业者在RWE应用于药物研发和评估方面的理念和实践经验，结合中国实际，为进一步推动我国RWE支持药物监管决策的应用，更科学地为新药注册上市提供有效性和安全性的证据。
       谨在此感谢所有为《真实世界证据用于药品研发和评估》中文版翻译做出努力和贡献的专家和人士。由于校译水平有限、时间仓促、难免谬误，恳请同道与读者不吝指正，万分感激。
      
       金春林 李芬
      

作者简介

书摘

       目录
      
       1 真实世界证据改变药物研发：机遇与挑战
       1.1 引言
       1.2 传统药物研发范例
       1.3 真实世界数据和真实世界证据
       1.4 获取真实世界数据
       1.5 真实世界证据在药物研发中的机遇
       1.6 真实世界证据的挑战
       1.7 结语
      
       2 源自真实世界数据的证据：实用性、局限性及注意事项
       2.1 什么是药物研发和临床实践背景下的真实世界数据
       2.2 为什么真实世界数据很重要
       2.3 真实世界数据在哪些方面可以发挥作用
       2.4 为确保高质量的真实世界数据，需要什么样的研究设计和统计方法
       2.5 应用实例
       2.6 总结
      
       3 基于人群癌症登记数据的真实世界证据
       3.1 引言
       3.2 基于人群的癌症数据的统计方法
       3.3 在小细胞肺癌研究中的应用
       3.4 总结
      
       4 将真实世界数据和历史数据作为临床研发的外部对照组
       4.1 临床研发中使用真实世界证据和历史数据的简介
       4.2 使用外部对照进行初始指示的单臂试验
       4.3 在标签扩充试验中使用外部对照进行比较
       4.4 临床研发中使用外部对照设计研究和分析数据需考虑的重要因素
      
       5 用真实世界证据评估药物安全性的贝叶斯方法
       5.1 引言
       5.2 对未观察到的混杂因素的贝叶斯敏感性分析
       5.3 药物安全性数据的荟萃分析
       5.4 总结
      
       6 真实世界证据用于承保和支付决策
       6.1 简介
       6.2 定义价值
       6.3 合同趋势/基于价值的协议
       6.4 真实世界证据展示价值的重要性
       6.5 支付方和卫生技术评估机构对真实世界证据的使用
      
       7 观察性研究/真实世界数据的因果推断
       7.1 基于真实世界数据的因果推断
       7.2 观察性研究中调整倾向得分
       7.3 隐性偏倚的敏感性分析
       7.4 案例研究：倾向评分匹配设计和敏感性分析用于创伤治疗评估
      
       8 人工智能和深度学习简介，以分析药物研发的电子病历为例
       8.1 人工智能简介和人工智能在药物研发中的突破概述
       8.2 深度学习方法概述
       8.3 临床大数据简介：电子健康记录
       8.4 使用深度学习分析电子健康记录的案例研究
       8.5 云计算简介
      

书评       
　  

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